NGS-активирана РНКтерапия:пълен{0}}цикъл на изследване и развитие и индустриализация
Решението на NGS е aцялостно решение за прецизно откриване, предназначено за авангардни лекарства за РНК като иРНК терапия, siRNA терапия и терапия за редактиране на РНК. Той се фокусира върху точността на последователността, целостта и генетичната стабилност на РНК молекулите. Чрез три основни технологии-секвениране на иРНК, ултра-анализ на редки варианти и оценка на целостта на РНК-той обхваща целия процес на контрол на качеството на РНК терапията от ранно изследване и развитие, пилотно производство до комерсиализация. Това помага на компаниите да преодолеят затрудненията в разработването на лекарства за РНК, да изпълнят глобалните регулаторни изисквания за съответствие и да осигурят безопасност и ефикасност на продукта.

ТестванеСъдържание на услугата
• Тестово съдържание:Определяне на последователност с пълна-дължина: С помощта на технология с висока-прецизност на RNA-seq, последователността на mRNA с пълна-дължина се анализира напълно, за да се провери точността на кодиращите и некодиращите (UTR) последователности и да се скринира за аномалии на последователности като точкови мутации, делеции и вмъквания;
•Изомерен анализ: За сложни иРНК молекули, идентифицирайте типовете и пропорциите на алтернативни сплайсинг изомери и оценете тяхното въздействие върху функцията на лекарството;
Проверка на последователността на последователността: Сравнете mRNA последователности от различни производствени партиди и при различни условия на съхранение, за да осигурите стабилност на последователността между партидите и в рамките на срока на годност;
Технически предимства: Покритие на последователност > 99%, точност на подравняване на последователност По-голяма или равна на 99% и може точно да улови вариации на последователност с ниско-изобилие.
• Възможности за откриване:Той може точно да идентифицира изключително редки варианти с ниска честота (като редки точкови мутации, химерни последователности и варианти,-свързани с деградация).
• Техническа поддръжка:Системата използва ултра{0}}дълбоко секвениране, комбинирано със собствени алгоритми за биоинформатика за ефективно филтриране на фоновия шум и подобряване на точността на откриването на редки варианти.
Целостта на РНК молекулите директно определя тяхната транслационна ефективност и терапевтичен ефект и е ключов индикатор за контрол на качеството на РНК терапията.
Пълна{0}}проверка на целостта:Съотношението на пълна-дължина на mRNA/siRNA молекули се оценява чрез капилярна електрофореза и анализ на покритието на RNA-seq за идентифициране на скъсени продукти и продукти на разграждане;
Анализ на стабилността на вторичната структура:Алгоритъм за предсказване на сгъване на РНК, комбиниран с експериментална проверка, беше използван за оценка на целостта на вторичната структура на молекулата на РНК, избягвайки въздействието на структурни аномалии върху доставката и функцията;
Обхват на приложение за тестване
иРНК терапия
иРНК ваксини срещу COVID-19, терапевтични иРНК ваксини за лечение на рак, протеинови заместващи иРНК лекарства и др.
Малка РНК терапия
лекарства за siPHK, миРНК имитатори/инхибитори и др.;
Терапии за редактиране на РНК
CRISPR-Cas13-медиирани лекарства за редактиране на РНК, ADAR медиирани от ензим терапии за модифициране на РНК и др.
Други РНК терапии включват
лекарства за кръгова РНК, терапии с дълга не{0}}кодираща РНК (lncRNA) и лекарства за аптамер на РНК.

